概要
再生医療・バイオベンチャーは、iPS細胞や幹細胞などの細胞、遺伝子、核酸などを使った新しい治療と、新しい薬の候補を研究開発する企業の市場セグメントです。大学や研究機関の成果をもとに創業した企業が多く、研究開発の期間が長いため、売上よりも開発の進み具合や製薬会社との提携の内容が企業の評価を左右します。
日本では、細胞を加工した製品や遺伝子治療に使う製品が、医薬品や医療機器とは別の「再生医療等製品」として扱われます。安全性を確かめたうえで有効性が推定された段階で、条件と期限を付けて承認する制度があり、承認の後も有効性を確かめるデータを集め続ける必要があります。医療機関が細胞を使う治療を行う場合にも、法律にもとづく手続きが求められます。
多くの企業は、製薬会社に開発や販売の権利を渡して受け取る契約金と、株式市場などからの資金調達で研究を続けています。細胞を使う製品では品質の管理と製造の費用が大きな課題で、製造を受託する企業や医療機関との連携が欠かせません。治験の結果や承認の行方によって評価が大きく動きやすく、研究の意義と進み具合を正確に伝える力が問われています。
含むもの
- iPS細胞・幹細胞などを使う再生医療等製品の開発
- CAR-Tなどの細胞治療、遺伝子治療、核酸医薬の開発
- 独自の創薬技術で薬の候補を見つけ、製薬会社に開発の権利を渡すバイオベンチャー
- mRNAなどの新しい技術で成長した海外のバイオ企業
含まないもの
- 新薬の研究開発から販売まで手がける製薬会社（医療用医薬品で扱う）
- 細胞の加工・製造や臨床試験の受託（創薬支援・受託（CRO・CDMO）で扱う）
- 検査機器・医療機器（医療機器で扱う）
構造と主要企業
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01
iPS細胞・幹細胞を使う再生医療
iPS細胞や幹細胞、患者本人の細胞から、心筋・網膜・軟骨・皮膚などの細胞や組織をつくり、再生医療等製品として開発する。大学の研究から生まれた企業が多い。
ヘリオス、サンバイオ、クオリプス、ハートシード、ジャパン・ティッシュ・エンジニアリング、セルシード、サイフューズ、オリヅルセラピューティクス
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02
細胞治療・遺伝子・核酸の創薬
CAR-T細胞療法、遺伝子治療、核酸医薬、がんワクチンなど、新しい種類の治療薬を開発する。製薬会社との提携で開発を進める例が多い。
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03
独自の技術で薬の候補を見つける創薬
特殊ペプチドやキナーゼの研究など独自の創薬の技術を持ち、見つけた薬の候補を製薬会社に渡して契約金や開発の進み具合に応じた収入を得る。
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04
新しい技術で成長した海外のバイオ企業
mRNAの技術でワクチンや治療薬を開発し、短い期間で大きな企業に成長した。日本のバイオベンチャーにとって、技術を事業に変えた先例となる。
そのほかの企業
- JCRファーマ まれな病気の薬や、他人の細胞を使った再生医療の製品を開発して販売する、兵庫の製薬会社。
- VCセルセラピー ビジョンケアの子会社。網膜の病気など、目の病気に対する細胞を使った治療法を開発する。
- ケイファーマ iPS細胞の技術を使い、ALSなどの病気の治療薬や再生医療の研究開発を進める、慶應義塾大学発の企業。
- サイナータ・セラピューティクス iPS細胞から作る間葉系の細胞を使った治療製品を開発する、オーストラリアのバイオ企業。
- セルージョン iPS細胞から角膜内皮の細胞をつくり、角膜の病気を治す再生医療を開発する慶應義塾大学発の企業。
- タカラバイオ 遺伝子研究に使う試薬・機器の販売や、遺伝子治療の開発・受託製造を手がけるバイオ企業。宝ホールディングスの子会社。
- ツーセル 膝の軟骨を再生させる医療製品などを開発している、広島大学発の再生医療のバイオ企業。
- メガカリオン iPS細胞から輸血に使う血小板をつくる技術を持つ京都のバイオ企業。シスメックスの子会社。
- メディシノバ 神経の病気や炎症の病気などを対象に、新しい低分子の薬を開発している米国発のバイオ医薬企業。
- メディネット がんなどの治療に使う免疫細胞の培養を、医療機関から請け負っている細胞医療の会社。
- メトセラ 細胞を使った治療製品を開発する再生医療の会社。2022年に日本再生医療を合併した。
- リジェネフロ iPS細胞を使った腎臓の再生医療や、腎臓の病気の治療薬を研究開発するバイオ企業。
- リプロセル iPS細胞の培養の受託や、培地・試薬の販売、創薬向けの細胞の供給を手がける企業。
コミュニケーションの課題と視点
この市場セグメントの競争の構造から、コミュニケーションで想定される課題と、考えるための視点を整理したものです。いずれも Relens の分析・仮説です。
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01投資家・株主
開発の進み具合を、正しく期待してもらう
背景
売上がほとんどない期間が長く、治験の結果や承認の行方によって株価が大きく動く。
想定される課題
期待が先に膨らむと、結果が思わしくなかったときの失望も大きい。開発の段階や成功の不確かさが伝わりにくい。
視点
開発の段階、次に結果が出る時期、研究を続けるための資金の見通しを継続して示す。期待できることと不確かなことを分けて説明する。
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02患者・家族
新しい治療への期待に、正確な情報で応える
背景
再生医療や遺伝子治療は、ほかに治療法のない病気に対する期待が大きい。
想定される課題
研究中の治療が、すでに受けられる治療のように受け取られることがある。承認前の段階や、条件と期限を付けた承認の意味が伝わりにくい。
視点
治験の段階、対象となる患者、受けられる時期の見通しを平易な言葉で示す。患者団体や医療者と連携し、誤解を生まない情報を届ける。
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03製薬会社・医療機関
提携先として選ばれる技術と体制
背景
製薬会社は、外部の技術や薬の候補を取り入れて新薬の開発を進めている。細胞を使う治療は、医療機関との協力がなければ患者に届かない。
想定される課題
技術の新しさだけでは、提携先が開発や製造の実現性を判断しにくい。
視点
これまでに得たデータ、製造の体制、特許の範囲を整理して示す。提携した後の役割分担や、治療を行う医療機関の体制まで具体的に描く。
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04研究者・採用候補者
研究を患者に届ける仕事の魅力
背景
研究開発に加え、製造、品質の保証、承認の申請、事業開発など、事業化に必要な人材の幅が広がっている。
想定される課題
規模の小さな企業は、経営の安定性や将来への不安から、採用で不利になりやすい。
視点
研究の成果が患者に届くまでの道のりと、そこで担う役割を具体的に示す。大学や製薬会社と協働する機会も伝える。
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05社会・行政
安全性と倫理への信頼を守る
背景
細胞や遺伝子を使う治療には、法律にもとづく手続きと安全性の確認が求められる。
想定される課題
効果が確かめられていない自由診療の細胞治療などと混同されると、分野全体の信頼が損なわれる。
視点
法律に沿った開発の手続き、安全性のデータ、倫理面での配慮を開示する。承認された製品と研究段階の治療の違いを明確に伝える。
競合・提携・出資の関係
この市場セグメントの用語
- 再生医療等製品
- 人の細胞を加工した製品や、遺伝子治療に使う製品。医薬品や医療機器とは別の区分として承認される。
- 条件及び期限付承認
- 再生医療等製品で、安全性が確認され有効性が推定された段階で、条件と期限を付けて認める承認の制度。期限内に改めて有効性を示す必要がある。
- iPS細胞
- 皮膚や血液などの細胞に遺伝子を入れてつくる、さまざまな細胞に育つ能力を持つ細胞。
- 導出（ライセンスアウト）
- 自社が見つけた薬の候補の開発・販売の権利を、製薬会社などに渡すこと。
- マイルストーン収入
- 提携先での開発や承認が進んだ段階ごとに、契約にもとづいて受け取る収入。